Un niño de 12 años que padece de anemia de células falciformes ha comenzado el primer tratamiento genético en Estados Unidos para tratar esta enfermedad, conocido como Lyfgenia, según informó la empresa Bluebird Bio este lunes.
Este anuncio llega poco después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos aprobara en diciembre dos tratamientos para esta forma de anemia, uno de los cuales fue desarrollado por Bluebird Bio.
El segundo tratamiento, llamado Casgevy, es la primera terapia validada por la FDA que emplea la tecnología CRISPR/Cas9, la cual permite editar con precisión el ADN en ubicaciones específicas.
Aunque la empresa Vertex Therapeutics ha desarrollado Casgevy, aún no ha anunciado el inicio de ningún tratamiento con esta terapia.
Bluebird Bio anunció que ha completado la recolección de células del paciente, sin identificarlo, lo cual representa el primer paso para el tratamiento con Lyfgenia, calificándolo de “histórico”.
Según el periódico The New York Times, el paciente es Kendric Cromer, de 12 años. Las células de Cromer, extraídas de su médula ósea, serán modificadas por Bluebird Bio con Lyfgenia y luego reintroducidas en su médula ósea.
La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afecta aproximadamente a 100,000 personas en Estados Unidos, siendo más común entre los afroamericanos y también afectando a los hispanoamericanos.
Esta enfermedad es causada por una mutación en la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno a los tejidos del cuerpo. La anemia de células falciformes restringe el flujo sanguíneo, limitando el suministro de oxígeno a los tejidos, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos, pudiendo causar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.
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