Un único compuesto para aliviar los síntomas del autismo

La investigación revela un avance prometedor

La incapacidad para relacionarse con los demás es una de las consecuencias más dramáticas de los pacientes con trastorno del espectro autista. Actualmente, no existe un tratamiento específico para este síntoma. Sin embargo, una nueva investigación realizada por científicos de la Universidad de Buffalo (EE. UU.) ha demostrado la posibilidad de utilizar un único fármaco para aliviar los síntomas del comportamiento asociados al autismo, ya que se dirige a conjuntos de genes implicados en la enfermedad.

Publicado en la revista Nature Neuroscience, el estudio reveló que el tratamiento breve con una dosis muy baja de romidepsina, un medicamento contra el cáncer aprobado por la FDA, logró restablecer de forma sostenida los déficits sociales en ratones con autismo.

Revertir los problemas en habilidades sociales

El tratamiento de tres días logró revertir los problemas en habilidades sociales en un gen llamado Shank 3, un factor de riesgo importante para el trastorno del espectro autista. Este efecto duró tres semanas, abarcando desde el período juvenil hasta el final de la adolescencia de los roedores, una etapa crítica de desarrollo para las habilidades sociales y de comunicación. Esto sugiere que los efectos de un tratamiento similar podrían ser de larga duración, según los investigadores.

El líder del estudio, Zhen Yan, comentó: “Hemos descubierto un compuesto que tiene un efecto profundo y prolongado en los déficits sociales similares al autismo sin efectos secundarios aparentes”.

Un enfoque prometedor

La investigación se basa en estudios anteriores que revelaron cómo la pérdida de Shank 3 afecta la comunicación neuronal al influir en la función del receptor NMDA, un jugador crítico en la regulación de la cognición y la emoción.

Para continuar con estos hallazgos prometedores, Yan fundó una compañía emergente llamada ASDDR, que recibió una subvención de más de 770.000 dólares de los Institutos Nacionales de Salud.

Restaurando la expresión génica

Los científicos encontraron que podían revertir los déficits sociales con una dosis muy baja de romidepsina, ya que restauraba la expresión y la función génica utilizando un mecanismo epigenético. Este enfoque permitió ajustar un conjunto de genes identificados como factores clave de riesgo de autismo, lo que explicaría la eficacia fuerte y duradera del tratamiento.

este estudio representa un avance significativo en el tratamiento de los síntomas del autismo, ofreciendo esperanza para mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por este trastorno.